En novembre 2024, une fille atteinte du syndrome de Rett est décédée lors d'un essai clinique de thérapie génique mené par Neurogene. Voici les détails importants :
1. La fille a reçu une dose élevée (3E15 vecteurs génomiques) de la thérapie NGN-401 le 5 novembre 2024.
2. Elle faisait partie du groupe à haute dose dans un essai clinique ouvert pour les filles âgées de 4 à 10 ans.
3. Après l'administration, la fille a commencé à montrer des signes de réaction immunitaire systémique.
4. Suite à cet incident, Neurogene a interrompu les tests à cette dose élevée.
5. La société prévoit de continuer les essais avec une dose plus faible (1E15 vecteurs génomiques), qui a été examinée et approuvée par la FDA.
6. Deux autres filles avaient déjà reçu la dose élevée, et cinq filles avaient reçu la dose plus faible dans le cadre de cet essai.
7. Neurogene modifie le protocole de l'essai pour supprimer la dose de 3E15 vg.
Cette thérapie, NGN-401, vise à fournir une copie du gène codant pour la protéine MECP2, dont la production est diminuée dans le syndrome de Rett.
In November 2024, a girl with Rett syndrome died during a gene therapy clinical trial conducted by Neurogene. Here are the important details:
1. The girl received a high dose (3E15 genomic vectors) of the NGN-401 therapy on November 5, 2024.
2. She was part of the high-dose group in an open clinical trial for girls aged 4 to 10 years.
3. After administration, the girl began showing signs of systemic immune reaction.
4. Following this incident, Neurogene suspended testing at this high dose.
5. The company plans to continue trials with a lower dose (1E15 genomic vectors), which has been reviewed and approved by the FDA.
6. Two other girls had already received the high dose, and five girls had received the lower dose as part of this trial.
7. Neurogene is modifying the trial protocol to remove the 3E15 vg dose.
This therapy, NGN-401, aims to provide a copy of the gene encoding the MECP2 protein, which is produced in reduced amounts in Rett syndrome.
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